名家讲坛肝豆状核变性与肝移植
张杰：主治医师
写这篇文章，是因为在临床上遇到了一些没有肝移植适应症的肝豆患者做了手术治疗，后期长期服用抗排斥药物，且5年存活率极低，对病人以及家人都是极大的损失。
随着诊断技术的进步和警惕性的提高，我院肝豆状核变性就诊患者越来越多。其中不少病人来我院治医院确诊，有许多都建议肝移植，一些病历上清楚地记录着“建议肝移植”，有的甚至于做了肝移植（且有肝移植过后铜蓝蛋白仍降低没改善的）。其实，其中多数病人并没有达到肝移植的标准。事实上，经过内科治疗，绝大多数病人已经恢复。尽管肝移植是治疗肝豆状核变性的有效方法之一，但是，肝移植是一种费用和风险极大的治疗方法，把本不需要肝移植的患者作为肝移植对象，将给患者及其家庭造成巨大的痛苦和压力，一些患者因此而放弃治疗。因此，哪些肝豆状核变性患者需要肝移植，是临床医生和病人都应该知道的重要问题（不能因为为了学术，为了升职称、做科研，多开几个不需要肝移植的肝豆状核变性患者，牺牲弱势群体，成就自己，做了没医德医生）。
肝豆状核变性的根本原因是由于基因突变，直接原因是机体排铜障碍，导致大量的铜在体内蓄积。尽管目前还没有纠正患者基因突变的方法，但是已经有了多种有抗铜药物，可以纠正铜代谢异常。国内外已经积累了50余年抗铜治疗的经验。长期的、大量的临床经验证明，抗铜治疗对肝豆状核变性是非常有效的。肝豆状核变性引起的肝硬化，包括失代偿期的肝硬化，只要坚持治疗，绝大多数肝功能可以完全恢复的，经过治疗，患者的一般健康、生活质量、学习和工作能力、婚姻生育、生存寿命与正常人一样。那种认为肝豆状核变性是遗传性疾病，吃药不能控制的观点是没有依据的。而同样令患者和医师高兴的是，一般抗铜药物价格低廉，每月药费不过数百（比抗排斥药物便宜多了）。尽管有的药物可能出现不同程度的副作用，但是，只要及时发现，及时处理，及时换药，并无大碍。因此，绝大多数肝豆状核变性应首选药物治疗，而不是肝移植。
那么，哪些肝豆状核变性患者需要肝移植呢？首先，暴发性肝肝豆状核变性病情凶险，如不肝移植，病死率90%以上，目前国内外公认，肝移植是治疗暴发性肝豆状核变性首选方法，有条件的应尽快肝移植。其次，经过长期药物治疗（至少1年），仍有严重肝损害，或治疗中出现严重的门脉高压并发症者等，也可考虑肝移植。第三，根据肝豆状核变性肝移植计分标准决定。这个标准最早是年提出的，年又重新修订。本标准主要是针对儿童的，但也适用于成人，是国际上公认的肝豆状核变性肝移植标准，按各项指标计算，如果总分大于11分，可考虑肝移植。这个标准是很严格的，我看到的绝大多数病人（包括其他医生建议肝移植的病人）并没有达到这个标准（表1）。
表1修订的肝豆状核变性肝移植计分标准
检查结果
0分
1分
2分
3分
4分
胆红素钟TBIL（微摩尔/升）
-
-
-
国际标准化比值（INR）
1.29
1.3-
1.7-
2.0-
2.8
谷草转氨酶AST（单位/升）
-
-
WBC（×/升）
6.7
6.8-
8.4-
10.4
15.4
白蛋白(克/升)
45
44-
33-
25-
20
一般临床医生可能知道肝硬化的分级标准，即Child-Pugh分级标准（表2）。值得特别注意的是，一般肝硬化的分级标准不能作为肝豆状核变性肝移植标准。因为肝豆状核变性引起的肝硬化常有显著的腹水、白蛋白降低和凝血酶原时间延长，按Child-Pugh分级标准计分，往往超过10分，达到了肝移植的标准。但是，如果按肝豆状核变性肝移植标准计算，很多患者并没有达到肝移植的标准。
表2一般肝硬化分级标准（Child-Pugh分级标准）
项目
1分
2分
3分
肝性脑病（期）
无
Ⅰ~Ⅱ
Ⅲ~Ⅳ
腹水
无
易消退
难消退
胆红素（μmol/l）
34
34~51
51
白蛋白（g/l）
35
28~35
28
凝血酶原时间（秒）
≦14
15~17
≥18
同样值得特别注意的是，单纯神经型肝豆状核变性不适合于肝移植。因为尽管肝移植可以完全纠正铜代谢异常，从而促进神经症状的恢复，但是药物也同样可以做到。药物难以恢复铜蓄积引起的脑部的器质损害，肝移植也同样难以恢复。
总之，肝豆状核变性药物治疗效果好，是除了暴发型肝豆状核变性以外的肝豆状核变性的首选的治疗方法。肝移植尽管有效，但其费用和风险巨大，除了暴发型肝豆状核变性以外，必须慎之又慎。
谨以此文警告不论病情轻重就建议肝移植的外科医师们，提醒肝豆患者们正规治疗，赢取美好生活。
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