(路透社)-Conatus制药公司周四表示,一些早期小型试验的初步结果支持该公司治疗肝硬化和肝损伤的试验性药物的进一步研发。
其中的一项研究,该公司在21位肝硬化和急性肝损伤的患者(肝病最重的患者)中,检测了其试验性药物----emricasan3个剂量的疗效和安全性。
该公司表示,7天的试验数据显示,口服emricasan2次/天,没有相关的剂量限制性毒性和严重的不良反应,为该药物的安全性提供保证。
初始入组这项研究的患者死亡率接近50%,但是急性肝损伤患者死亡率高是常见的。
该研究调查了与细胞凋亡和炎症相关的生物标志物的减少,考虑了进展性肝病的驱动因子,旨在说明这一全新的首创药物是有效的。生物标志物对该药的作用机制具有特异性。
Conatus报道,最高剂量50mg组看到的关键生物标志物持续减少。
“这一减少告诉我们,我们正在获得肝脏中该药物的有效浓度。”Conatus制药公司首席执行官StevenMento在一次电话采访中说到。“只有在emricasan的靶点被激活的情况下你才能看到它们。”
该公司表示,与安慰剂组相比,25毫克剂量组初始有应答但应答逐渐减弱,但5毫克剂量组很少或没有应答。
Conatus制药公司认为较低剂量emricasan可能在不太严重的肝损伤患者中有效。
该公司预计,到今年年底将会有其他关于emricasan研究的更完整的数据和结果。届时,“我们将有足够充分的临床信息数据来更明确地勾勒我们认为最有效和快速的审批通道,使这种药物在肝硬化患者中使用,”Mento说。
肝硬化是由各种各样对肝脏的侵袭引起的一种严重的瘢痕形成,随着时间推移会破坏肝脏的功能。据估计,在美国和五大欧洲市场中有万肝硬化和不同程度肝损伤患者,Conatus说。
肝功能衰竭、等待移植的患者,希望emricasan可以帮助他们存活直到可获得肝脏移植。
编译自:ConatusSaysDataSupportsMovingForwardWithLiverDiseaseDrug.Medscape,Jan9,.
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